У «прэпаратах нуклеінавых кіслот» у якасці лекаў выкарыстоўваецца «нуклеінавая кіслата», якая адносіцца да такіх рэчываў, як ДНК і РНК, якія кантралююць генетычную інфармацыю.Яны дазваляюць нацэльваць такія малекулы, як мРНК і мікраРНК, на якія нельга нацэльваць традыцыйныя нізкамалекулярныя лекі і прэпараты з антыцеламі, і на гэтыя лекі ўскладаюцца вялікія спадзяванні як на фармацэўтычныя прэпараты наступнага пакалення.Ва ўсім свеце вядуцца актыўныя даследаванні, якія, як чакаецца, прывядуць да стварэння лекаў, якія раней былі цяжкавырашальныя.
З іншага боку, было адзначана, што распрацоўка прэпаратаў нуклеінавых кіслот мае праблемы, якія трэба пераадолець, у тым ліку «(i) нестабільнасць малекул нуклеінавых кіслот у арганізме», «(ii) занепакоенасць пабочнымі рэакцыямі на лекі» і «(iii) цяжкасці ў сістэме дастаўкі лекаў (DDS)».Акрамя таго, японскія кампаніі адстаюць у распрацоўцы прэпаратаў нуклеінавых кіслот з-за манапалізацыі дамінуючых патэнтаў на нуклеінавыя кіслаты кампаніямі ў Еўропе і ЗША, што стварае перашкоды японскім распрацоўкам.
Характарыстыка прэпаратаў нуклеінавых кіслот
«Прэпараты нуклеінавых кіслот» - гэта тэхналогія адкрыцця лекаў новага пакалення з зусім іншым механізмам дзеяння, чым традыцыйныя фармацэўтычныя прадукты.Ён таксама адрозніваецца здольнасцю лёгка вырабляцца з малекул сярэдняга памеру і патэнцыялам дэманстраваць эфектыўнасць і бяспеку, якая пераўзыходзіць паказчыкі антыцелаў.У сувязі з гэтымі асаблівасцямі можна чакаць прымянення прэпаратаў нуклеінавых кіслот пры раку і спадчынных захворваннях, якія раней цяжка паддаваліся лячэнню, а таксама пры такіх захворваннях, як грып і вірусныя інфекцыі.
Віды прэпаратаў нуклеінавых кіслот
Прэпараты нуклеінавых кіслот, якія выкарыстоўваюць ДНК і РНК, ўключаюць тыя, якія нацэлены на нуклеінавыя кіслоты на стадыі, дзе бялок сінтэзуецца з ДНК геному (напрыклад, мРНК і мікраРНК), і тыя, якія нацэлены на бялок.
Віды і характарыстыка прэпаратаў нуклеінавых кіслот (прэпаратаў для прафілактыкі і лячэння)
Існуюць прэпараты нуклеінавых кіслот з рознымі тыпамі і характарыстыкамі ў залежнасці ад мішэняў і механізмаў дзеяння.
Тып | Мэтавая | Месца дзеяння | Механізм дзеяння | Рэзюмэ |
міРНК | мРНК | Унутры клеткі (цытаплазма) | расшчапленне мРНК | Двухцепочечная РНК з расшчапленнем мРНК, гамалагічных упаслядоўнасці (міРНК), адналанцуговай шпілечнай РНК (шРНК) і інш.з эфектам па прынцыпе RNAi |
мікраРНК | мікраРНК | Унутры клеткі (цытаплазма) | замена микроРНК | Двухланцуговая РНК, мікраРНК адналанцуговай шпількавай РНКабо яго міміка выкарыстоўваецца для ўзмацнення функцыі микроРНК пагаршаеццапа засмучэннях |
Антысэнс | мРНК мікраРНК | Унутры клеткі (у ядры, цытаплазме) | дэградацыя мРНК і микроРНК, інгібіраванне сплайсінгу | Адналанцуговая РНК/ДНК, якая звязваецца з мРНК-мішэннюі мікраРНК, каб выклікаць дэградацыю або інгібіраванне,або дзейнічае, каб прапусціць экзон пры сплайсінгу |
Аптамер | Бялок (пазаклеткавы бялок) | Па-за камерай | Функцыянальнае тармажэнне | Адналанцуговая РНК/ДНК, якая звязваецца з бялком-мішэннютакім жа чынам, як антыцелы/ДНК |
Падман | Бялок (фактар транскрыпцыі) | Унутры клеткі (у ядры) | Інгібіравання транскрыпцыі | Двухцепочечная ДНК з ідэнтычнай паслядоўнасцю да сайта звязваннядля фактару транскрыпцыі, які звязваецца з фактарам транскрыпцыіздзіўленага гена для падаўлення гена-мішэні |
Рыбазім | РНК | Унутры клеткі (цытаплазма) | Расшчапленне РНК | Адналанцуговая РНК з функцыяй фермента для звязвання і расшчапленнямэтавай РНК |
CpG аліга | Бялок (рэцэптар) | Паверхню клеткі | Иммунопотенцирование | Алігадэзаксінуклеатыд з матывам CpG (адналанцуговая ДНК) |
Іншае | - | - | - | Прэпарат нуклеінавых кіслотs, акрамя пералічаных вышэй, якія дзейнічаюцьактываваць прыроджаны імунітэт, напрыклад PolyI:PolyC (двухцепочечная РНК)і антыген |
Час публікацыі: 25 ліпеня 2023 г