Гены - гэта асноўныя генетычныя адзінкі, якія кантралююць прыкметы.За выключэннем генаў некаторых вірусаў, якія складаюцца з РНК, гены большасці арганізмаў складаюцца з ДНК.Большасць захворванняў арганізмаў выклікана ўзаемадзеяннем паміж генамі і навакольным асяроддзем.Генная тэрапія можа па сутнасці вылечыць або палегчыць многія захворванні.Генная тэрапія лічыцца рэвалюцыяй у галіне медыцыны і фармацыі.Лекі для геннай тэрапіі ў шырокім сэнсе ўключаюць прэпараты на аснове ДНК-мадыфікаванай ДНК (такія як лекі для геннай тэрапіі in vivo на аснове вірусных вектараў, лекі для геннай тэрапіі in vitro, лекі з аголенай плазмідай і г.д.) і прэпараты РНК (такія як антысэнсавыя алігануклеатыдныя прэпараты, лекі для siRNA і генная тэрапія мРНК і г.д.);у вузкім сэнсе лекі для геннай тэрапіі ў асноўным уключаюць прэпараты для плазміднай ДНК, прэпараты для геннай тэрапіі на аснове вірусных вектараў, лекі для геннай тэрапіі на аснове бактэрыяльных вектараў, сістэмы рэдагавання генаў і лекі для клеткавай тэрапіі для мадыфікацыі генаў in vitro.Пасля многіх гадоў звілістых распрацовак прэпараты геннай тэрапіі дасягнулі абнадзейлівых клінічных вынікаў.(Не лічачы ДНК-вакцын і мРНК-вакцын) У цяперашні час 45 генных тэрапеўтычных прэпаратаў дазволены для продажу ў свеце.У агульнай складанасці 9 метадаў геннай тэрапіі былі зацверджаны для продажу ў гэтым годзе, у тым ліку 7 генных тэрапій, ухваленых для маркетынгу ўпершыню ў гэтым годзе, а менавіта: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin і Ebvallo (Заўвага: два іншыя былі зацверджаны ў Злучаных Штатах у гэтым годзе. Першая партыя генных тэрапій, якія будуць выстаўлены на рынак: ① Zynteglo, які быў ухвалены FDA для маркетынгу у Злучаных Штатах у жніўні 2022 г. і быў ухвалены для продажу Еўрапейскім саюзам у 2019 г.; .) З запускам усё большай колькасці прадуктаў геннай тэрапіі і хуткім развіццём тэхналогій геннай тэрапіі генная тэрапія вось-вось адкрые перыяд хуткага развіцця.

Класіфікацыя геннай тэрапіі (Крыніца выявы: Bio-Matrix)

У гэтым артыкуле пералічаны 45 метадаў геннай тэрапіі (за выключэннем ДНК-вакцын і мРНК-вакцын), якія былі дазволены для продажу.

1. Генная тэрапія in vitro

(1) Стрымвеліс

Кампанія: Распрацавана GlaxoSmithKline (GSK).

Час выхаду на рынак: ён быў ухвалены для продажу Еўрапейскім саюзам у траўні 2016 года.

Сведчанні: Для лячэння цяжкага камбінаванага імунадэфіцыту (ТКИД).

Заўвагі: агульны працэс гэтай тэрапіі заключаецца ў тым, каб спачатку атрымаць уласныя крывятворныя ствалавыя клеткі пацыента, размножыць і культываваць іх in vitro, затым выкарыстоўваць рэтравірус для ўвядзення функцыянальнай копіі гена ADA (адэназіндэзаміназы) у гемопоэтические ствалавыя клеткі і, нарэшце, увесці мадыфікаваныя гемопоэтические ствалавыя клеткі, якія рэінфузуюць назад у арганізм.Клінічныя вынікі паказваюць, што 3-гадовая выжывальнасць пацыентаў з ADA-SCID, якія атрымлівалі Стримвелис, складае 100%.

(2) Залмоксис

Кампанія: вырабляецца італьянскай кампаніяй MolMed.

Час выхаду на рынак: Атрымана ўмоўнае дазвол на продаж ад Еўрапейскага Саюза ў 2016 годзе.

Сведчанні: выкарыстоўваецца для дапаможнай тэрапіі імуннай сістэмы пацыентаў пасля трансплантацыі ствалавых гемопоэтических клетак.

Заўвагі: Zalmoxis - гэта алагенная Т-клеткавая генная імунатэрапія, мадыфікаваная рэтравіруснымі вектарамі.Гэты метад выкарыстоўвае рэтравірусныя вектары для генетычнай мадыфікацыі алагенных Т-клетак, так што генетычна мадыфікаваныя Т-клеткі экспрэсуюць суіцыдальныя гены 1NGFR і HSV-TK Mut2, што дазваляе людзям у любы час выкарыстоўваць прэпараты ганцикловира (ганцикловир) для знішчэння Т-клетак, якія выклікаюць неспрыяльныя імунныя рэакцыі, прадухілення магчымага далейшага пагаршэння РТПХ і забеспячэння пасляаперацыйнай рэканструкцыі імуннай функцыі для гаплоідэнтычных пацыентаў з ТГСК Escor t.

(3) Інвоса-К

Кампанія: Распрацавана TissueGene (KolonTissueGene).

Час выхаду на рынак: зацверджаны лістынг у Паўднёвай Карэі ў ліпені 2017 года.

Сведчанні: Для лячэння дэгенератыўнага артрыту каленнага сустава.

Заўвагі: Invossa-K - гэта алагенная клеткавая генная тэрапія з удзелам хандрацытаў чалавека.Алагенныя клеткі генетычна мадыфікаваныя in vitro, і мадыфікаваныя клеткі могуць экспрэсаваць і сакрэтаваць трансфармуючы фактар ​​росту β1 (TGF-β1) пасля внутрісуставные ін'екцыі.β1), тым самым паляпшаючы сімптомы астэаартоз.Клінічныя вынікі паказваюць, што Invossa-K можа значна палепшыць артрыт каленнага сустава.Ён быў адкліканы ў 2019 годзе Карэйскім упраўленнем па кантролі за прадуктамі і лекамі, таму што вытворца няправільна пазначыў выкарыстаныя інгрэдыенты.

(4) Зінтэгла

Кампанія: Даследавана і распрацавана bluebird bio.

Час выхаду на рынак: зацверджана Еўрапейскім саюзам для маркетынгу ў 2019 годзе і зацверджана FDA для маркетынгу ў ЗША ў жніўні 2022 года.

Сведчанні: Для лячэння трансфузійнай залежнай β-талассемии.

Заўвагі: Zynteglo - гэта лентывірусная генная тэрапія in vitro, якая ўводзіць функцыянальную копію нармальнага гена β-глабіну (гена βA-T87Q-глабіну) у крывятворныя ствалавыя клеткі, узятыя ў пацыента праз лентывірусны вектар, а затым паўторна ўводзіць гэтыя генетычна мадыфікаваныя аўталагічныя гемопоэтические ствалавыя клеткі ў пацыента.Калі ў пацыента з'явіцца нармальны ген βA-T87Q-глабіну, ён можа выпрацоўваць нармальны бялок HbAT87Q, які можа эфектыўна паменшыць або ліквідаваць патрэбу ў пераліванні крыві.Гэта аднаразовая тэрапія, прызначаная для замены пажыццёвага пералівання крыві і пажыццёвага прыёму лекаў для пацыентаў ва ўзросце 12 гадоў і старэй.

(5) Скайсона

Кампанія: Даследавана і распрацавана bluebird bio.

Час выхаду на рынак: зацверджана Еўрапейскім саюзам для маркетынгу ў ліпені 2021 г. і зацверджана FDA для маркетынгу ў Злучаных Штатах у верасні 2022 г.

Сведчанні: Для лячэння ранняй цэрэбральнай адренолейкодистрофии (CALD).

Заўвагі: генная тэрапія Skysona - адзіная аднаразовая генная тэрапія, дазволеная для лячэння ранняй стадыі цэрэбральнай адренолейкодистрофии (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) з'яўляецца лентивирусом ствалавых гемопоэтических клетак in vitro для геннай тэрапіі Lenti-D.Агульная працэдура тэрапіі такая: аутологичные гемопоэтические ствалавыя клеткі бяруць у пацыента, трансдуцируют і мадыфікуюць лентивирусом, які нясе ген чалавека ABCD1 in vitro, а затым паўторна ўводзяць пацыенту.Ён выкарыстоўваецца для лячэння пацыентаў ва ўзросце да 18 гадоў, носьбітаў мутацыі гена ABCD1 і CALD.

(6) Кімрыя

КАМПАНІЯ: Распрацавана Novartis.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў жніўні 2017 г.

Сведчанні: Лячэнне папярэдніка В-клеткавага вострага лимфобластного лейкозу (ОЛЛ) і рэцыдывавальнага і рефрактерного DLBCL.

Заўвагі: Kymriah - гэта лентывірусны прэпарат для геннай тэрапіі in vitro, першая тэрапія CAR-T, ухваленая для продажу ў свеце, накіраваная на CD19 і з выкарыстаннем костимулирующего фактару 4-1BB.Яго цана складае 475 000 долараў у ЗША і 313 000 долараў у Японіі.

(7) Yescarta

Кампанія: Распрацавана Kite Pharma, даччынай кампаніяй Gilead (GILD).

Час выхаду на рынак: зацверджаны FDA для продажу ў кастрычніку 2017 г.;Fosun Kite прадставіў тэхналогію Yescarta ад Kite Pharma і вырабляў яе ў Кітаі пасля атрымання дазволу.Зацверджаны для размяшчэння ў краіне.

Сведчанні: Для лячэння рэцыдывавальнай або рефрактерной крупноклеточной В-клеткавай лимфомы.

Заўвагі: Yescarta - гэта рэтравірусная генная тэрапія in vitro, якая з'яўляецца другой зацверджанай тэрапіяй CAR-T у свеце.Ён накіраваны на CD19 і выкарыстоўвае кастымулятар CD28.Яго кошт у ЗША складае 373 000 долараў.

(8) Тэкарт

Кампанія: Распрацавана Gilead (GILD).

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў ліпені 2020 г.

Сведчанні: пры рэцыдыве або рефрактерной мантийноклеточной лимфоме.

Заўвагі: Tecartus - гэта аўталагічная тэрапія клеткамі CAR-T, накіраваная на CD19, і гэта трэцяя тэрапія CAR-T, ухваленая для продажу ў свеце.

(9) Брэянцы

КАМПАНІЯ: Распрацавана Bristol-Myers Squibb (BMS).

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў лютым 2021 года.

Паказанні: рэцыдыў або рэфрактэрная (R/R) В-крупноклеточная лімфа (LBCL).

Заўвагі: Breyanzi - гэта генная тэрапія in vitro, заснаваная на лентывірусе, чацвёртая тэрапія CAR-T, ухваленая для продажу ў свеце, накіраваная на CD19.Зацвярджэнне Breyanzi стала важнай вяхой для Bristol-Myers Squibb у галіне клеткавай імунатэрапіі, якую яна набыла, набыўшы Celgene за 74 мільярды долараў у 2019 годзе.

(10) Абекма

Кампанія: Сумесная распрацоўка Bristol-Myers Squibb (BMS) і Bluebird Bio.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў сакавіку 2021 года.

Сведчанні: рэцыдыў або рефрактерной множная миелома.

Заўвагі: Abecma - гэта генная тэрапія in vitro на аснове лентывіруса, першая ў свеце CAR-T-клеткавая тэрапія, накіраваная на BCMA, і пятая CAR-T-тэрапія, ухваленая FDA.Прынцып прэпарата заключаецца ў экспрэсіі химерных рэцэптараў BCMA на ўласных Т-клетках пацыента праз апасродкаваную лентивирусом мадыфікацыю гена in vitro.Лячэнне для ліквідацыі генетычна немадыфікаваных Т-клетак у пацыентаў, а затым рэінфузіі мадыфікаваных Т-клетак, якія шукаюць і забіваюць ракавыя клеткі, якія экспрэсуюць BCMA, у пацыентаў.

(11) Лібмелды

КАМПАНІЯ: Распрацавана Orchard Therapeutics.

Час выхаду на рынак: зацверджаны Еўрапейскім саюзам для лістынга ў снежні 2020 года.

Сведчанні: Для лячэння метахроматической лейкадыстрафіі (МЛД).

Заўвагі: Libmeldy - гэта генная тэрапія, заснаваная на аўталагічных клетках CD34+, генетычна мадыфікаваных in vitro лентивирусом.Клінічныя дадзеныя паказваюць, што аднаразовая нутравенная інфузорыя Libmeldy можа эфектыўна змяніць плынь МЛД з раннім пачаткам у параўнанні з цяжкімі рухальнымі і кагнітыўнымі парушэннямі ў неапрацаваных пацыентаў таго ж узросту.

(12) Бенода

Кампанія: Распрацавана WuXi Giant Nuo.

Час выхаду на рынак: Афіцыйна зацверджана NMPA ў верасні 2021 г.

Сведчанні: лячэнне дарослых пацыентаў з рэцыдывам або рефрактерной буйнаклеткавай В-лімфай (р/р LBCL) пасля сістэмнай тэрапіі другой лініі або вышэй.

Заўвагі: Beinoda - гэта генная тэрапія супраць CD19 CAR-T, а таксама асноўны прадукт кампаніі WuXi Juro.Гэта другі прадукт CAR-T, зацверджаны ў Кітаі, за выключэннем рэцыдывавальных/рефрактерных буйнаклеткавых В-клеткавых лімфоідных Вусі Гігант Нуо таксама плануе распрацаваць ін'екцыю Regiorensai для лячэння шматлікіх іншых паказанняў, уключаючы фалікулярную лімфому (FL), мантыйна-клеткавую лімфому (MCL), хранічны лімфацытарны лейкоз (CLL), дыфузную буйнаклетачную B-лімфому другой лініі ( DLBCL) і востры лимфобластный лейкоз (ОЛЛ).

(13) КАРВЫКЦІ

Кампанія: першы прадукт Legend Biotech, ухвалены для продажу.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў лютым 2022 года.

Паказанні: для лячэння рэцыдываў або рефрактерной множнай миеломы (R/R MM).

Заўвагі: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, скарочана Cilta-cel) - гэта імунная генная тэрапія CAR-T-клетак з двума аднадаменнымі антыцеламі, накіраванымі на антыген паспявання B-клетак (BCMA).Дадзеныя паказваюць, што CARVYKTI У пацыентаў з рэцыдывам або рэфрактэрнай множнай міеломай, якія атрымлівалі чатыры і больш папярэдніх метадаў лячэння (уключаючы інгібітары пратэасом, імунамадулятары і анты-CD38 моноклональные антыцелы), агульны ўзровень адказу склаў 98%.

(14)Эбвала

КАМПАНІЯ: Распрацавана Atara Biotherapeutics.

Еўрапейская камісія (ЕК) па маркетынгу ў снежні 2022 г., гэта першая ў свеце універсальная Т-клеткавая тэрапія, ухваленая для маркетынгу.

Паказанні: у якасці монотерапіі посттрансплантационного лимфопролиферативного захворвання (EBV+PTLD), звязанага з вірусам Эпштэйна-Барр (EBV), пацыенты, якія атрымліваюць лячэнне, павінны быць дарослымі і дзецьмі ва ўзросце старэйшыя за 2 гадоў, якія раней атрымлівалі па меншай меры адну іншую лекавую тэрапію.

Заўвагі: Ebvallo - гэта алагенная EBV-спецыфічная універсальная генная тэрапія Т-клетак, якая нацэльвае і ліквідуе EBV-інфікаваныя клеткі з абмежаваннем па HLA.Зацвярджэнне гэтай тэрапіі заснавана на выніках асноўнага клінічнага даследавання фазы 3, і вынікі паказалі, што ORR групы HCT і групы SOT складала 50%.Частата поўнай рэмісіі (CR) склала 26,3%, частата частковай рэмісіі (PR) - 23,7%, а сярэдні час да рэмісіі (TTR) - 1,1 месяца.З 19 пацыентаў, якія дасягнулі рэмісіі, у 11 працягласць адказу (DOR) была больш за 6 месяцаў.Акрамя таго, з пункту гледжання бяспекі, ніякіх пабочных рэакцый, такіх як хвароба "трансплантат супраць гаспадара" (GvHD) або звязаны з Ebvallo сіндром вызвалення цітокіны, не адбылося.

2. Генная тэрапія in vivo на аснове вірусных вектараў

(1) Gendicine/Jin Sheng

Кампанія: Распрацавана Shenzhen Saibainuo Company.

Час выхаду на рынак: зацверджана рэгістрацыя ў Кітаі ў 2003 годзе.

Сведчанні: Для лячэння плоскоклеточного рака галавы і шыі.

Заўвага: ін'екцыя рэкамбінантнага адэнавірусу p53 чалавека Gendicine/Jinyousheng - гэта вектарны адэнавірусны прэпарат для геннай тэрапіі з незалежнымі правамі на інтэлектуальную ўласнасць, які належыць кампаніі Shenzhen Saibainuo.Адэнавірус чалавека тыпу 5 складаецца з адэнавіруса чалавека тыпу 5. Першы з'яўляецца асноўнай структурай для супрацьпухліннага эфекту прэпарата, а другі ў асноўным дзейнічае як пераносчык.Вектар адэнавірусу пераносіць тэрапеўтычны ген р53 у клетку-мішэнь, экспрэсіруе ген супрессора пухліны р53 у клетцы-мішэні і экспрэсію яго гена. Прадукт можа ўзмацняць рэгуляцыю шэрагу супрацьракавых генаў і паніжаць актыўнасць розных анкагенаў, тым самым узмацняючы эфект супрессора пухлін у арганізме і дасягаючы мэты знішчэння пухлін.

(2) Рыгвір

Кампанія: Распрацавана кампаніяй Latima, Латвія.

Час лістынга: зацверджаны для лістынга ў Латвіі ў 2004 годзе.

Сведчанні: Для лячэння меланомы.

Заўвагі: Рыгвір - генная тэрапія, заснаваная на генетычна мадыфікаваным вектары энтэравірусу ECHO-7.У цяперашні час прэпарат прыняты ў Латвіі, Эстоніі, Польшчы, Арменіі, Беларусі і інш., а таксама праходзіць рэгістрацыю ЕМА ў краінах ЕС.Клінічныя выпадкі за апошнія дзесяць гадоў даказалі, што онколитический вірус Рыгвір бяспечны і эфектыўны і можа павялічыць выжывальнасць хворых меланомай у 4-6 разоў.Акрамя таго, гэтая тэрапія таксама прымяняецца да шэрагу іншых відаў раку, уключаючы рак прамой кішкі, рак падстраўнікавай залозы, рак мачавой бурбалкі, рак нырак, рак прадсталёвай залозы, рак лёгкіх, рак маткі, лимфосаркому і інш.

(3) Онкорин

Кампанія: Распрацавана Shanghai Sanwei Biological Company.

Час выхаду на рынак: зацверджана рэгістрацыя ў Кітаі ў 2005 годзе.

Сведчанні: лячэнне пухлін галавы і шыі, рака печані, падстраўнікавай залозы, шыйкі маткі і іншых анкалагічных захворванняў.

Заўвагі: Oncorine (安科瑞) - гэта прадукт геннай тэрапіі анкалітычнага віруса, у якасці носьбіта якога выкарыстоўваецца адэнавірус.Атрымліваецца онколитический адэнавірус, які можа спецыфічна рэплікавацца ў пухлінах з дэфіцытам гена p53 або анамальных пухлінах, што прыводзіць да лізісу опухолевых клетак, тым самым забіваючы опухолевые клеткі.не пашкоджваючы нармальныя клеткі.Клінічныя даследаванні паказалі, што Ankerui валодае добрай бяспекай і эфектыўнасцю пры розных злаякасных пухлінах.

(4) Глыбера

Кампанія: Распрацавана uniQure.

Час выхаду на рынак: зацверджаны для лістынга ў Еўропе ў 2012 годзе.

Сведчанні: Лячэнне дэфіцыту ліпапратэінліпазы (LPLD) з цяжкімі або рэцыдывавальнымі эпізодамі панкрэатыту, нягледзячы на ​​строгае абмежаванне тлушчавай дыеты.

Заўвагі: Glybera (alipogene tiparvovec) - гэта прэпарат для геннай тэрапіі на аснове AAV, які выкарыстоўвае AAV у якасці носьбіта для трансдуцыі тэрапеўтычнага гена LPL у цягліцавыя клеткі, каб адпаведныя клеткі маглі выпрацоўваць пэўную колькасць ліпапратэінліпазы. Для палягчэння захворвання гэтая тэрапія эфектыўная на працягу доўгага часу (эфект лекаў можа працягвацца шмат гадоў) пасля ўвядзення.Прэпарат быў зняты з рынку ў 2017 годзе. Прычынай яго зняцця могуць быць два фактары: высокая цана і абмежаваны попыт на рынку.Сярэдні кошт лячэння прэпаратам дасягае 1 мільёна долараў ЗША, і толькі адзін пацыент набыў і выкарыстаў яго да гэтага часу.Хоць медыцынская страхавая кампанія кампенсавала за гэта 900 000 долараў ЗША, гэта таксама адносна вялікі цяжар для страхавой кампаніі.Акрамя таго, паказанні, на якія накіраваны прэпарат, занадта рэдкія, з узроўнем захворвання прыкладна 1 на 1 мільён і высокім узроўнем памылковых дыягназаў.

(5) Імлігічны

Кампанія: Распрацавана Amgen.

Час выхаду на рынак: у 2015 годзе ён быў ухвалены для размяшчэння ў ЗША і Еўрапейскім Саюзе.

Паказанні: Лячэнне меланомных паражэнняў, якія немагчыма цалкам выдаліць хірургічным шляхам.

Заўвагі: Imlygic - гэта аслаблены вірус простага герпесу тыпу 1, які быў мадыфікаваны генетычнай тэхналогіяй (выдаленне яго фрагментаў генаў ICP34.5 і ICP47 і ўстаўка ў вірус гена GM-CSF фактару стымуляцыі калоній макрофагов гранулоцитов чалавека) (ВПГ-1). Анкалітычны вірус HSV-1 - гэта першая генная тэрапія анкалітычнага віруса, ухваленая FDA.Спосаб увядзення - гэта ін'екцыя ўнутр паразы, якую можна ўводзіць непасрэдна ў агмені меланомы, каб выклікаць разрыў опухолевых клетак, вызваліць опухолевые антыгены і GM-CSF і стымуляваць супрацьпухлінныя імунныя рэакцыі.

(6) Люкстурна

Кампанія: Распрацавана Spark Therapeutics, даччынай кампаніяй Roche.

Час выхаду на рынак: ён быў ухвалены для продажу FDA ў 2017 годзе, а затым ухвалены для продажу ў Еўропе ў 2018 годзе.

Паказанні: Для лячэння дзяцей і дарослых, якія страцілі зрок з-за мутацыі гена падвойнай копіі RPE65, але захавалі дастатковую колькасць жыццяздольных клетак сятчаткі.

Заўвагі: Luxturna - гэта генная тэрапія на аснове AAV, якая ўводзіцца шляхам субрэцінальнай ін'екцыі.Генная тэрапія выкарыстоўвае AAV2 у якасці носьбіта для ўвядзення функцыянальнай копіі нармальнага гена RPE65 у клеткі сятчаткі пацыента, так што адпаведныя клеткі экспрэсуюць нармальны бялок RPE65, папаўняючы дэфіцыт бялку RPE65 пацыента, тым самым паляпшаючы зрок пацыента.

(7) Зольгенсма

Кампанія: Распрацавана AveXis, даччынай кампаніяй Novartis.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для маркетынгу ў маі 2019 г.

Паказанні: лячэнне спінальнай мышачнай атрафіі (СМА) пацыентаў ва ўзросце да 2 гадоў.

Заўвагі: Zolgensma - гэта генная тэрапія, заснаваная на вектары AAV.Гэты прэпарат з'яўляецца адзіным планам аднаразовага лячэння спінальнай мышачнай атрафіі, дазволеным для продажу ў свеце.Выпуск прэпарата адкрывае новую эру ў лячэнні спінальнай мышачнай атрафіі.старонка, з'яўляецца этапным прагрэсам.У гэтай геннай тэрапіі выкарыстоўваецца вектар scAAV9 для ўвядзення нармальнага гена SMN1 пацыенту праз нутравенныя ўліванні для атрымання нармальнага бялку SMN1, тым самым паляпшаючы функцыю здзіўленых клетак, такіх як рухальныя нейроны.Наадварот, прэпараты SMA Spinraza і Evrysdi патрабуюць доўгатэрміновага паўторнага прыёму.Спінразу ўводзяць шляхам спіннамазгавой ін'екцыі кожныя чатыры месяцы, а Эўрысдзі - штодзённы пероральный прэпарат.

(8) Дэлітакт

Кампанія: Распрацавана Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Час выхаду на рынак: умоўнае адабрэнне Міністэрства аховы здароўя, працы і сацыяльнага забеспячэння Японіі (MHLW) у чэрвені 2021 г.

Сведчанні: Для лячэння злаякаснай глиомы.

Заўвагі: Delytact з'яўляецца чацвёртым прадуктам геннай тэрапіі анкалітычнага віруса, ухваленым ва ўсім свеце, і першым прадуктам, ухваленым для лячэння злаякаснай гліёмы.Delytact - гэта генна-інжынерны анкалітычны вірус простага герпесу тыпу 1 (HSV-1), распрацаваны доктарам Тода і яго калегамі.Delytact уводзіць дадатковыя дэлецыйныя мутацыі ў геном G207 ВПГ-1 другога пакалення, узмацняючы яго выбарачную рэплікацыю ў ракавых клетках і індукцыю супрацьпухлінных імунных рэакцый, захоўваючы пры гэтым высокую бяспеку.Delytact - гэта першы онколитический ВПГ-1 трэцяга пакалення, які зараз праходзіць клінічную ацэнку.Зацвярджэнне Delytact у Японіі ў асноўным заснавана на клінічных выпрабаваннях фазы 2 з адной рукой.У пацыентаў з рэцыдывам глиобластомы Delytact дасягнуў асноўнай канчатковай кропкі гадавой выжывальнасці, і вынікі паказалі, што Delytact паказаў лепшую эфектыўнасць у параўнанні з G207.Моцная репликативная сіла і больш высокая супрацьпухлінная актыўнасць.Гэта было эфектыўна ў мадэлях салідных пухлін малочнай залозы, прастаты, шванном, насаглоткі, гепатацэлюлярнай, каларэктальнага, злаякасных пухлін абалонкі перыферычных нерваў і рака шчытападобнай залозы.

(9) Upstaza

КАМПАНІЯ: Распрацавана PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Час выхаду на рынак: зацверджаны Еўрапейскім саюзам для продажу ў ліпені 2022 г.

Паказанні: пры дэфіцыце дэкарбаксілазы араматычнай L-амінакіслоты (AADC) дазволены для лячэння пацыентаў ва ўзросце ад 18 месяцаў.

Заўвагі: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) - гэта генная тэрапія in vivo з аденоассоциированным вірусам тыпу 2 (AAV2) у якасці носьбіта.Пацыенты хварэюць з-за мутацыі гена, які кадуе фермент AADC.AAV2 нясе здаровы ген, які кадуе фермент AADC.Форма кампенсацыі гена дасягае тэрапеўтычнага эфекту.Тэарэтычна адно ўвядзенне дзейнічае на працягу доўгага часу.Гэта першая прададзеная генная тэрапія, якая ўводзіцца непасрэдна ў мозг.Дазвол на маркетынг распаўсюджваецца на ўсе 27 краін ЕС, а таксама на Ісландыю, Нарвегію і Ліхтэнштэйн.

(10) Рактавіян

Кампанія: Распрацавана BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Час выхаду на рынак: зацверджаны для продажу Еўрапейскім саюзам у жніўні 2022 г.;дазвол на маркетынг, выдадзеную Упраўленнем па лекавых сродках і прадуктах аховы здароўя Вялікабрытаніі (MHRA) у лістападзе 2022 г.

Сведчанні: Для лячэння дарослых пацыентаў з цяжкай формай гемафіліі А, якія не маюць анамнезу інгібіравання фактару FVIII і адмоўныя на антыцелы AAV5.

Заўвагі: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) выкарыстоўвае AAV5 у якасці вектара і выкарыстоўвае спецыфічны для печані чалавека прамотар HLP для стымулявання экспрэсіі чалавечага фактару згортвання крыві VIII (FVIII) з выдаленым B-даменам.Рашэнне Еўрапейскай камісіі ўхваліць маркетынг валоктокогена роксапарвовека заснавана на агульных дадзеных праекта клінічнай распрацоўкі прэпарата.Сярод іх вынікі III фазы клінічнага выпрабавання GENER8-1 паказалі, што ў параўнанні з дадзенымі за год да ўключэння, пасля аднаразовай інфузорыя валоктокогена роксапарвовека значна зніжаецца гадавая частата крывацёкаў (ABR) суб'екта, зніжаецца частата выкарыстання бялковых прэпаратаў рэкамбінантныя фактару згортвання VIII (F8) або значна павялічваецца актыўнасць F8 у крыві ў арганізме.Пасля 4 тыдняў лячэння гадавы ўзровень выкарыстання суб'ектам F8 і ABR, якія патрабуюць лячэння, знізіліся на 99% і 84% адпаведна, і розніца была статыстычна значнай (p<0,001).Профіль бяспекі быў добрым, ні ў аднаго суб'екта не назіралася інгібіравання фактару F8, пабочных эфектаў злаякаснай пухліны або трамбозу, а таксама не паведамлялася пра сур'ёзныя пабочныя з'явы (SAE), звязаныя з лячэннем.

(11) Хемгенікс

Кампанія: Распрацавана карпарацыяй UniQure.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў лістападзе 2022 г.

Сведчанні: Для лячэння дарослых хворых гемафіліяй В.

Заўвагі: Hemgenix - гэта генная тэрапія, заснаваная на вектары AAV5.Прэпарат абсталяваны варыянтам гена фактару згортвання крыві IX (FIX) FIX-Padua, які ўводзіцца нутравенна.Пасля ўвядзення ген можа экспрэсаваць фактар ​​згортвання крыві FIX у печані і вылучаць пасля паступлення ў кроў для выканання функцыі згортвання, каб дасягнуць мэты лячэння, тэарэтычна адно ўвядзенне эфектыўна на працягу доўгага часу.

(12) Адстыладрын

Кампанія: Распрацавана Ferring Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў снежні 2022 г.

Паказанні: для лячэння немышачна-інвазіўнага рака мачавой бурбалкі (NMIBC) высокай рызыкі, які не рэагуе на Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Заўвагі: Адстыладрын - гэта генная тэрапія, заснаваная на нерэплікацыйным адэнавірусным вектары, які можа празмерна экспрэсаваць бялок інтэрферону альфа-2b у клетках-мішэнях і ўводзіцца праз мачавы катетар у мачавая бурбалка (уводзіцца раз у тры месяцы). .Такім чынам, гэты новы метад геннай тэрапіі ператварае ўласныя клеткі сценкі мачавой бурбалкі пацыента ў мініяцюрную «фабрыку», якая вырабляе інтэрферон, тым самым павялічваючы здольнасць пацыента змагацца з ракам.

Бяспеку і эфектыўнасць адстыладрыну ацэньвалі ў шматцэнтравым клінічным даследаванні, у якім удзельнічалі 157 пацыентаў з высокім рызыкай БЦЖ-нерэагуючага НММК.Пацыенты атрымлівалі адстыладрын кожныя тры месяцы на працягу да 12 месяцаў або да з'яўлення недапушчальнай таксічнасці лячэння або рэцыдыву NMIBC высокай ступені.У цэлым 51 працэнт пацыентаў, якія атрымлівалі адстыладрын, дасягнулі поўнага адказу (знікненне ўсіх прыкмет рака, выяўленых пры цыстаскапіі, біяпсіі тканіны і мачы).

3. Малыя прэпараты нуклеінавых кіслот

(1) Вітравене

Кампанія: Сумесна распрацаваны Ionis Pharma (раней Isis Pharma) і Novartis.

Час выхаду на рынак: у 1998 і 1999 гадах ён быў ухвалены для продажу FDA і ЕС EMA.

Сведчанні: Для лячэння цітомегаловірусной рэтыніту ў ВІЧ-інфіцыраваных.

Заўвагі: Vitravene - гэта антысэнсавы алігануклеатыдны прэпарат, які з'яўляецца першым алігануклеатыдным прэпаратам, ухваленым для продажу ў свеце.На першапачатковым этапе лістынга рынкавы попыт на прэпараты супраць ЦМВ быў вельмі актуальным;пазней, у сувязі з развіццём высокаактыўнай антырэтравіруснай тэрапіі, колькасць выпадкаў ЦМВ рэзка скарацілася.З-за млявага попыту на рынку прэпарат быў запушчаны ў 2002 і 2006 гадах. Зняцце ў краінах ЕС і ЗША.

(2) Макуген

Кампанія: Сумесная распрацоўка Pfizer і Eyetech.

Час выхаду на рынак: зацверджаны для лістынга ў Злучаных Штатах у 2004 годзе.

Сведчанні: Для лячэння неоваскулярной узроставай дэгенерацыі жоўтай плямы.

Заўвагі: Macugen - гэта пегіляваны мадыфікаваны алігануклеатыдны прэпарат, які можа нацэльваць і звязваць фактар ​​росту эндатэлю сасудаў (падтып VEGF165), а метад увядзення - інтравітэральная ін'екцыя.

(3) Дэфітэліё

Кампанія: Распрацавана Jazz Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: ён быў ухвалены для продажу Еўрапейскім саюзам у 2013 годзе і зацверджаны FDA для продажу ў сакавіку 2016 года.

Паказанні: Для лячэння веноокклюзионной хваробы печані, звязанай з нырачнай або лёгачнай дысфункцыяй пасля трансплантацыі гемопоэтических ствалавых клетак.

Заўвагі: Дэфітэліё - гэта алігануклеатыдны прэпарат, які ўяўляе сабой сумесь алігануклеатыдаў са ўласцівасцямі плазміна.Зняты з рынку ў 2009 годзе па камерцыйных прычынах.

(4) Кінамро

Кампанія: Сумесная распрацоўка Ionis Pharma і Kastle.

Час выхаду на рынак: у 2013 годзе ён быў зацверджаны для продажу ў Злучаных Штатах як лекі-сірота.

Сведчанні: для адъювантной тэрапіі гомозиготной сямейнай гіперхалестэрынямія.

Заўвагі: Kynamro - гэта антысэнсавы алігануклеатыд, які з'яўляецца антысэнсавым алігануклеатыдам, нацэленым на мРНК апо B-100 чалавека.Кинамро ўводзяць у дозе 200 мг падскурна адзін раз у тыдзень.

(5) Спінраза

Кампанія: Распрацавана Ionis Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: ухвалены FDA для продажу ў снежні 2016 года.

Сведчанні: Для лячэння спінальнай мышачнай атрафіі (СМА).

Заўвагі: Спінраза (нусінерсен) - антысэнсавы алігануклеатыдны прэпарат.Звязваючыся з месцам расшчаплення экзона 7 SMN2, Spinraza можа змяняць расшчапленне РНК гена SMN2, тым самым павялічваючы выпрацоўку цалкам функцыянальнага бялку SMN.У жніўні 2016 года BIOGEN скарыстаўся правам на набыццё глабальных правоў на Spinraza.Спінраза пачала сваё першае клінічнае выпрабаванне на людзях толькі ў 2011 годзе. Усяго праз 5 гадоў яна была зацверджана FDA для продажу ў 2016 годзе, што сведчыць аб поўным прызнанні FDA яе эфектыўнасці.Прэпарат быў ухвалены для продажу ў Кітаі ў красавіку 2019 года. Поўны цыкл зацвярджэння Spinraza ў Кітаі склаў менш за 6 месяцаў, і прайшло 2 гады і 2 месяцы з таго часу, як Spinraza была ўпершыню зацверджана ў Злучаных Штатах.Хуткасць лістынга ў Кітаі ўжо вельмі высокая.Гэта таксама звязана з тым, што 1 лістапада 2018 года Цэнтр ацэнкі лекавых сродкаў выпусціў «Паведамленне аб публікацыі спісу першай партыі новых замежных прэпаратаў, тэрмінова неабходных у клінічнай практыцы», і быў уключаны ў першую партыю з 40 новых замежных прэпаратаў для паскоранага разгляду, сярод якіх быў і Спінраза.

(6) Exondys 51

Кампанія: Распрацавана AVI BioPharma (пазней перайменаваная ў Sarepta Therapeutics).

Час выхаду на рынак: у верасні 2016 года ён быў ухвалены FDA для продажу.

Паказанні: Для лячэння мышачнай дыстрафіі Дюшенна (МДД) з мутацыяй гена, які прапускае экзон 51 у гене МДД.

Заўвагі: Exondys 51 з'яўляецца антысэнсавым алігануклеатыдам, антысэнс-алігануклеатыд можа звязвацца са становішчам экзона 51 прэ-мРНК гена DMD, што прыводзіць да адукацыі спелай мРНК, частка экзона 51 блакуецца. Выразанне, тым самым часткова карэктуючы рамку счытвання мРНК, дапамагаючы пацыентам сінтэзаваць некаторыя функцыянальныя формы дыстрафіну, які кароткі чым звычайны бялок, тым самым паляпшаючы сімптомы пацыента.

(7) Тэгсэдзі

Кампанія: Распрацавана Ionis Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: ён быў ухвалены для продажу Еўрапейскім саюзам у ліпені 2018 года.

Сведчанні: Для лячэння спадчыннага транстиретинового амілаідозам (hATTR).

Заўвагі: Tegsedi - гэта антысэнсавы алігануклеатыдны прэпарат, накіраваны на мРНК транстырэтыну.Гэта першы ў свеце прэпарат, ухвалены для лячэння hATTR.Яго ўводзяць шляхам падскурных ін'екцый.Прэпарат памяншае выпрацоўку бялку ATTR, нацэльваючы мРНК транстырэтыну (ATTR), і мае добрае суадносіны карысці і рызыкі пры лячэнні ATTR, а неўрапатыя і якасць жыцця пацыента былі істотна палепшаны, і ён сумяшчальны з тыпамі мутацыі TTR. Ні стадыя захворвання, ні наяўнасць кардыяміяпатыі не мелі значэння.

(8) Onpattro

Кампанія: Сумесна распрацаваны Alnylam Corporation і Sanofi Corporation.

Час выхаду на рынак: зацверджаны для лістынга ў Злучаных Штатах у 2018 годзе.

Сведчанні: Для лячэння спадчыннага транстиретинового амілаідозам (hATTR).

Заўвагі: Onpattro - гэта прэпарат siRNA, нацэлены на мРНК транстырэтыну, які памяншае выпрацоўку бялку ATTR у печані і памяншае назапашванне адкладаў амілоіду ў перыферычных нервах, нацэльваючы мРНК транстырэтыну (ATTR), тым самым паляпшаючы і палягчаючы сімптомы захворвання.

(9) Гіўлаары

Кампанія: Распрацавана Alnylam Corporation.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў лістападзе 2019 г.

Сведчанні: Для лячэння вострай пячоначнай Парфір (ОПП) у дарослых.

Заўвагі: Givlaari - гэта прэпарат siRNA, які з'яўляецца другім прэпаратам siRNA, дазволеным для продажу пасля Onpattro.Спосаб ўвядзення - падскурная ін'екцыя.Прэпарат накіраваны на мРНК бялку ALAS1, і штомесячнае лячэнне Givlaari можа значна і надоўга знізіць узровень ALAS1 у печані, тым самым зніжаючы ўзроўні нейратаксічных ALA і PBG да нармальнага дыяпазону, тым самым палягчаючы сімптомы захворвання пацыента.Дадзеныя паказалі, што ў пацыентаў, якія атрымлівалі Givlaari, колькасць прыступаў знізілася на 74% у параўнанні з групай плацебо.

(10) Вёндзіс53

КАМПАНІЯ: Распрацавана Sarepta Therapeutics.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў снежні 2019 г.

Паказанні: Для лячэння пацыентаў з МДД з мутацыяй сплайсінгу экзона 53 гена дыстрафіну.

Заўвагі: Vyondys 53 з'яўляецца антысэнсавым алігануклеатыдным прэпаратам, накіраваным на працэс сплайсінгу прэ-мРНК дыстрафіну.Экзон 53 часткова ўсечаны, г.зн. адсутнічае на спелай мРНК, і прызначаны для вытворчасці скарочанага, але ўсё яшчэ функцыянальнага дыстрафіну, тым самым паляпшаючы здольнасць пацыентаў да фізічнай нагрузкі.

(11) Вайліўра

Кампанія: Распрацавана Ionis Pharmaceuticals і яе даччынай кампаніяй Akcea Therapeutics.

Час выхаду на рынак: ён быў ухвалены для маркетынгу Еўрапейскім агенцтвам па леках (EMA) у маі 2019 года.

Сведчанні: У якасці дапаможнай тэрапіі ў дадатак да кантролю дыеты ў дарослых пацыентаў з сіндромам сямейнай хиломикронемии (СХС).

Заўвагі: Waylivra - гэта антысэнсавы алігануклеатыдны прэпарат, які з'яўляецца першым прэпаратам, дазволеным для продажу ў свеце для лячэння FCS.

(12) Leqvio

Кампанія: Распрацавана Novartis.

Час выхаду на рынак: зацверджаны Еўрапейскім саюзам для маркетынгу ў снежні 2020 г.

Сведчанні: Для лячэння дарослых з першаснай гіперхалестэрынямія (гетерозиготной сямейнай і несемейной) або змяшанай дысліпідэмія.

Заўвагі: Leqvio - гэта прэпарат siRNA, накіраваны на мРНК PCSK9.Гэта першая ў свеце тэрапія siRNA для зніжэння ўзроўню халестэрыну (ЛПНП).Яго ўводзяць шляхам падскурных ін'екцый.Прэпарат зніжае ўзровень бялку PCSK9 праз РНК-інтэрферэнцыю, тым самым зніжаючы ўзровень ХС-ЛПНП.Клінічныя дадзеныя паказваюць, што для пацыентаў, якія не могуць знізіць узровень ХС-ЛПНП да мэтавага ўзроўню пасля лячэння максімальнай пераноснай дозай статынаў, Leqvio можа знізіць узровень ХС-ЛПНП прыкладна на 50%.

(13)Oxlumo

Кампанія: Распрацавана Alnylam Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: зацверджаны Еўрапейскім саюзам для продажу ў лістападзе 2020 г.

Сведчанні: Для лячэння першаснай гипероксалурии тыпу 1 (PH1).

Заўвагі: Oxlumo з'яўляецца прэпаратам siRNA, нацэленым на мРНК гидроксиацидоксидазы 1 (HAO1), метадам увядзення з'яўляецца падскурная ін'екцыя.Прэпарат быў распрацаваны з выкарыстаннем найноўшай палепшанай стабілізацыйнай хіміі Alnylam, тэхналогіі кан'югацыі ESC-GalNAc, якая дазваляе падскурна ўводзіць siRNA з большай устойлівасцю і эфектыўнасцю.Прэпарат разбурае або інгібіруе мРНК гидроксикислотыоксидазы 1 (HAO1), зніжае ўзровень глікалат-оксидазы ў печані, а затым спажывае субстрат, неабходны для выпрацоўкі оксалатов, зніжаючы выпрацоўку оксалатов для кантролю прагрэсавання захворвання ў пацыентаў і паляпшэння сімптомаў захворвання.

(14) Вільтэпса

Кампанія: Распрацавана NS Pharma, даччынай кампаніяй Nippon Shinyaku.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў жніўні 2020 г.

Паказанні: Для лячэння мышачнай дыстрафіі Дюшенна (МДД) з мутацыяй гена, які прапускае экзон 53 у гене ДМД.

Заўвагі: Viltepso - гэта антысэнсавы алігануклеатыдны прэпарат, які можа звязвацца з пазіцыяй экзона 53 прэ-мРНК гена DMD, у выніку чаго частка экзона 53 выразаецца пасля адукацыі спелай мРНК, тым самым часткова карэктуючы рамку счытвання мРНК. Скрынка дапамагае пацыентам сінтэзаваць некаторыя функцыянальныя формы дыстрафіну, карацейшыя за звычайныя вавёркі, што паляпшае сімптомы пацыентаў.

(15) Amondys 45

Кампанія: Распрацавана Sarepta Therapeutics.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў лютым 2021 года.

Паказанні: Для лячэння мышачнай дыстрафіі Дюшенна (МДД) з мутацыяй гена, які прапускае экзон 45 у гене МДД.

Заўвагі: Amondys 45 з'яўляецца антысэнсавым алігануклеатыдам, антысэнс-алігануклеатыд можа звязвацца з пазіцыяй экзона 45 прэ-мРНК гена DMD, у выніку чаго частка экзона 45 блакуецца пасля ўтварэння спелай мРНК. Эксцызія, тым самым часткова карэктуючы рамку счытвання мРНК, дапамагаючы пацыентам сінтэзаваць некаторыя функцыянальныя формы дыстрафіну, які з'яўляецца карацей звычайнага бялку, тым самым паляпшаючы сімптомы пацыента.

(16) Амвутра (вутрысіран)

Кампанія: Распрацавана Alnylam Pharmaceuticals.

Час выхаду на рынак: зацверджана FDA для продажу ў чэрвені 2022 года.

Сведчанні: Для лячэння спадчыннага транстиретинового амілаідозам з полінейрапатыя (hATTR-PN) у дарослых.

Заўвагі: Amvuttra (Vutrisiran) - гэта прэпарат siRNA, накіраваны на мРНК транстырэтыну (ATTR), які ўводзіцца шляхам падскурнай ін'екцыі.Vutrisiran заснаваны на канструкцыі платформы для дастаўкі кан'югатаў Alnylam Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc з падвышанай эфектыўнасцю і метабалічнай стабільнасцю.Зацвярджэнне тэрапіі заснавана на 9-месячных дадзеных клінічнага даследавання фазы III (HELIOS-A), і агульныя вынікі паказваюць, што тэрапія палепшыла сімптомы hATTR-PN, і больш чым у 50% пацыентаў стан быў адменены або спынена пагаршэнне.

4. Іншыя прэпараты геннай тэрапіі

(1) Рэксін-Г

Кампанія: Распрацавана Epeius Biotech.

Час выхаду на рынак: У 2005 годзе ён быў ухвалены для продажу Філіпінскім упраўленнем па кантролі за прадуктамі і лекамі (BFAD).

Сведчанні: Для лячэння запушчаных ракавых захворванняў, устойлівых да хіміятэрапіі.

Заўвагі: Rexin-G - гэта ін'екцыя наначасціц з геннай загрузкай.Ён уводзіць мутантны ген цыкліну G1 у клеткі-мішэні праз рэтравірусны вектар для спецыяльнага знішчэння салідных пухлін.Спосаб ўвядзення - нутравенныя інфузорыя.З'яўляючыся прэпаратам, нацэленым на пухліны, які актыўна шукае і знішчае метастатические ракавыя клеткі, ён аказвае пэўны лячэбны эфект на пацыентаў, у якіх іншыя лекі ад раку, у тым ліку біяпрэпараты таргетнага дзеяння, не даюць выніку.

(2) Неоваскулген

Кампанія: Распрацавана Інстытутам ствалавых клетак чалавека.

Час лістынга: быў ухвалены для лістынга ў Расіі 7 снежня 2011 года, а затым запушчаны ва Украіне ў 2013 годзе.

Сведчанні: Для лячэння захворванняў перыферычных сасудаў, уключаючы цяжкую ішэміі канечнасцяў.

Заўвагі: Neovasculgen - гэта генная тэрапія, заснаваная на ДНК-плазмідах.Ген фактару росту эндатэлю сасудаў (VEGF) 165 канструюецца на плазмідным касцяку і ўводзіцца пацыентам.

(3) Калатэген

Кампанія: Сумесна распрацаваны універсітэтам Асакі і кампаніямі венчурнага капіталу.

Час выхаду на рынак: зацверджана Міністэрствам аховы здароўя, працы і сацыяльнага забеспячэння Японіі ў жніўні 2019 г.

Сведчанні: Лячэнне крытычнай ішэміі ніжніх канечнасцяў.

Заўвагі: Collategene - гэта генная тэрапія на аснове плазмід, першы айчынны прэпарат для геннай тэрапіі, выраблены AnGes, японскай кампаніяй па геннай тэрапіі.Асноўным кампанентам гэтага прэпарата з'яўляецца голая плазміда, якая змяшчае паслядоўнасць гена фактару росту гепатацытаў чалавека (HGF).Калі прэпарат ўвесці ў мышцы ніжніх канечнасцяў, выяўленая HGF будзе спрыяць адукацыі новых крывяносных сасудаў вакол закаркаваных сасудаў.Клінічныя выпрабаванні пацвердзілі яго ўплыў на паляпшэнне язвавай хваробы.

Як Foregene можа дапамагчы развіццю геннай тэрапіі?

Мы дапамагаем зэканоміць час скрынінга пры буйнамаштабным скрынінгу на ранняй стадыі распрацоўкі прэпарата siRNA.

Больш падрабязна наведайце:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/